Dana 30. srpnja Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) službeno je odobrila stavljanje HICARA-e u promet za liječenje odraslih pacijenata s relapsirajućim ili refraktornim limfomom velikih B-stanica (r/r LBCL) koji su primili dvije ili više linija sistemske terapije. To uključuje difuzni limfom velikih B-stanica, koji nije drugačije specificiran (DLBCL, NOS); difuzni limfom velikih B-stanica transformiran iz folikularnog limfoma; limfom B-stanica visokog stupnja s preuređenjima MYC i BCL2; i limfom B-stanica visokog stupnja, koji nije drugačije specificiran (HGBL, NOS).
Ovo označava prvi u Kini u potpunosti domaće razvijeni CD19 CAR-T proizvod, posebno usmjeren na relapsirajući ili refraktorni limfom velikih B-stanica (r/r LBCL). Istraživanje, razvoj i proizvodnja HICARA-e u potpunosti se oslanjaju na vlasnički molekularni dizajn tvrtke Hrain Biotechnology, neovisno uspostavljen sustav kvalitete procesa i zatvorenu platformu za proizvodnju velikih razmjera. Ovo postignuće ostvaruje potpunu domestikaciju razvoja i proizvodnje CAR-T stanica, rušeći strane tehnološke monopole. Važno je napomenuti da je HICARA prvi domaće odobreni CAR-T proizvod koji usvaja proces virusnog vektora sa stabilnom staničnom linijom.
Prema rezultatima faze II ispitivanja HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) predstavljenima tijekom godišnjeg sastanka Američkog udruženja za istraživanje raka (AACR) 2024. godine, HICARA je pokazao učinkovite odgovore kod pacijenata s relapsom/refraktornim ne-Hodgkinovim limfomom.
Rezultati: Do 16. svibnja 2023., 81 R/R NHL pacijent s ECOG 0-1 na početku primao je infuziju HR001 iz proizvodnog pogona Jinshan [51,9% muškaraca; medijan dobi 53,4 godine (raspon 23~74); 3,7% CD19 negativnih; 91,4% difuznog limfoma velikih B-stanica; 79,0% III-IV klasifikacije Ann Arbor ili Lugano] s medijanom praćenja od 160 dana (raspon 7 do 454). Medijan vremena do najboljeg odgovora bio je 30 dana (raspon 28-358). Stopa odgovora (ORR) nakon 3 mjeseca, 6 mjeseci i najboljeg objektivnog odgovora (ORR) bila je 53,1% (95% CI: 41,7-64,3), 45,7% (95% CI: 34,6-57,1) i 74,1% (95% CI: 63,1-83,2). Stopa odgovora (CRR) nakon 3 mjeseca, 6 mjeseci i najboljeg potpunog odgovora (CRR) bila je 32,1% (95% CI: 22,2-43,4), 29,6% (95% CI: 20,0-40,8) i 49,4% (95% CI: 38,1-60,7). Medijan trajanja odgovora (DOR) i preživljavanja bez progresije bolesti (PFS) bili su 339 dana (95% CI: 149-NE) odnosno 176 dana (95% CI: 91-NE). Ukupno preživljenje (OS) nije dosegnuto. Najčešći štetni događaji (AE) povezani s liječenjem dogodili su se u hematološkom sustavu. Sindrom oslobađanja citokina (CRS) javio se u 95,1% pacijenata, s CRS-om ≥3 stupnja uočenim u 3,7% pacijenata. Sindrom neurotoksičnosti povezan s imunološkim efektorskim stanicama (ICANS) javio se u 8,6% pacijenata, bez prijavljenog ICANS-a ≥ 3 stupnja. Mortalitet povezan s liječenjem bio je 1,2%. Medijan vremena do vršne ekspanzije CAR T-stanica bio je 240 sati (120~672) nakon infuzije, medijan maksimalne ekspanzije (Cmax) bio je 17413,9 kopija/μg DNA (124,9~136382,2), a medijan AUC0-28diznosila je 3201014,0 kopija/μg DNA (205082,8~18400016,2). Pozitivni testovi na antitijela protiv lijeka (ADA) zabilježeni su kod 14,8% pacijenata, dok su testovi na neutralizirajuća antitijela (Nab) bili pozitivni kod 3,7% pacijenata. Među Nab-pozitivnim pacijentima, potpuni odgovor održan je do praćenja.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Vrijeme objave: 31. srpnja 2025.