Equecabtagene autoleucel (eque-cel), terapija himernim antigenskim receptorom (CAR) T-stanica (Equecabtagene autoleucel), u potpunosti humanog porijekla, usmjerena na antigen sazrijevanja B-stanica, pokazala je potencijal za liječenje recidivirajućeg ili refraktornog multiplog mijeloma (R/RMM).
Dana 30. lipnja 2023. kineska Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) odobrila je Zahtjev za novi lijek (NDA) za FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), prvu svjetsku potpuno ljudsku terapiju himernim antigenskim receptorom (CAR) T-stanica protiv antigena sazrijevanja B-stanica (BCMA) za liječenje R/RMM-a koji su primili ≥3 linije prethodnih terapija koje sadrže barem jedan inhibitor proteasoma i imunomodulatorno sredstvo.
Dana 7. studenog 2024., IASO Biotherapeutics objavio je da su rezultati faze 1b/2 kliničke studije FUMANBA-1 njihove potpuno humane anti-BCMA CAR-T terapije, Equecabtagene Autoleucel (trgovački naziv: Fucaso™), za liječenje R/RMM, objavljeni u vodećem medicinskom časopisu JAMA Oncology. Studija je procijenila učinkovitost i sigurnost Equecabtagene Autoleucela kod pacijenata s R/RMM koji su prethodno primili ≥3 linije prethodnih terapija. Rezultati su pokazali da je Equecabtagene Autoleucel postigao visoku ukupnu stopu odgovora i trajnu remisiju kod pacijenata, s povoljnim sigurnosnim profilom.
FUMANBA-1 je jednostruka, otvorena registracijska klinička studija faze 1b/2 provedena u 14 kineskih centara kako bi se procijenila učinkovitost i sigurnost Equecabtagene Autoleucela u bolesnika s R/RMM koji su primili ≥3 linije prethodnih terapija. U ispitivanje su uključeni bolesnici s R/RMM koji su prethodno primili najmanje tri linije terapije, uključujući kemoterapijske režime na bazi inhibitora proteasoma i imunomodulatornih sredstava, te su imali progresiju bolesti tijekom posljednje linije terapije. Pacijenti koji su prethodno primali BCMA CAR-T terapiju također su ispunjavali uvjete za uključivanje.
RezultatiOd 103 pacijenta koji su primili infuziju eque-cela, 55 (53,4%) bili su muškarci, a medijan (raspon) dobi bio je 58 (39-70) godina. Tijekom medijana (raspona) praćenja od 13,8 (0,4-27,2) mjeseci, što se tiče učinkovitosti, među 101 pacijentom koji se mogao procijeniti, ukupna stopa odgovora (ORR) bila je 96,0% (97/101), a stopa strogo određenog potpunog odgovora/potpunog odgovora (sCR/CR) bila je 74,3% (75/101). Među 89 pacijenata bez prethodne CAR-T terapije, ORR je bio 98,9% (88/89), a stopa sCR/CR bila je 78,7% (70/89). U ovih 101 bolesnika, medijan vremena do odgovora bio je 16 dana (raspon: 11-179), dok medijan trajanja odgovora (DOR) i medijan preživljavanja bez progresije bolesti (PFS) još nisu bili dosegnuti. Stopa 12-mjesečnog PFS-a bila je 78,8% (95% CI: 68,6-86,0). Osim toga, 95% (96/101) bolesnika postiglo je negativnost minimalne rezidualne bolesti (MRD), s medijanom vremena do negativnosti MRD-a od 15 dana (raspon: 14-186). Svi bolesnici sa sCR/CR postigli su negativnost MRD-a, a medijan trajanja negativnosti MRD-a nije bio dosegnut.
Zaključci i relevantnostU ovom ispitivanju, eque-cel je doveo do ranog, dubokog i trajnog odgovora kod pacijenata s prethodno intenzivno liječenim R/RMM-om s upravljivim sigurnosnim profilom. Pacijenti s prethodnom terapijom CAR T-stanicama također su imali koristi od eque-cela.
Trenutno se u Kini provode mnoga druga klinička ispitivanja CAR-T-a, a traže se pacijenti. Za konzultacije o novim lijekovima i tehnologijama možete se obratiti Međunarodnom odjelu Onkološke bolnice Južne regije Pekinga.
Broj telefona: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Reference
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Vrijeme objave: 13. studenog 2024.