RD13-02 je univerzalni CAR-T stanični proizvod usmjeren na CD7 dobiven od zdravih donora, a namijenjen je liječenju relapsne ili refraktorne akutne limfoblastne leukemije/limfoma T-stanica (T-ALL/LBL). Genetski je modificiran kako bi se izbjeglo bratoubojstvo, bolest presatka protiv domaćina (GvHD) i odbacivanje domaćina protiv presatka (HvG), a istovremeno se pojačava antitumorska aktivnost. RD13-02 se može pripremiti u jednoj seriji za više osoba, postižući mogućnost "gotove" proizvodnje za pacijente kojima je potrebna CAR-T stanična terapija.
Dana 7. studenog 2024., Bioheng Therapeutics je najavio da će u usmenoj prezentaciji na 66. godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju (ASH) predstaviti najnovije kliničke podatke faze I svog univerzalnog CAR-T staničnog proizvoda RD13-02, usmjerenog na CD7 za liječenje pacijenata s relapsom/refraktornim (R/R) T-ALL/LBL. Konferencija će se održati od 7. do 10. prosinca 2024. u San Diegu, SAD.
Rezultati: Od 1. kolovoza 2024. u studiju je uključeno ukupno 18 pacijenata s R/R T-ALL/LBL (13 ALL, 5 LBL), s medijanom dobi od 33,5 godina (raspon od 11 do 67). Medijan prethodnih linija terapije bio je 2 (raspon od 1 do 5), a 4 pacijenta su imala prethodnu alo-HSCT prije uključivanja. Medijan udjela BM blasta bio je 71% (raspon: 6% do 90%) među 18 pacijenata, s 9 (6 ALL, 3 LBL) koji su pokazali ekstramedularnu zahvaćenost. Nije uočen događaj toksičnosti koja ograničava dozu (DLT) ili neurotoksičnost pri svim razinama doze, s pojavom samo jednog slučaja Gr1 GvHD-a. Sindrom oslobađanja citokina (CRS) bio je podnošljiv, a većina je bila blaga (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). Infekcije bilo kojeg stupnja pojavile su se u 13 (72%) pacijenata (≥Gr3 u 2 [11%] pacijenata). Zbog pojave CRS-a Gr3 u po jednog pacijenta s razine DL2 i DL3, istraživači su postavili DL1 kao proširenu dozu s najvećim naglaskom na sigurnost i učinkovitost. Tijekom proširenja doze, jedan je pacijent umro od sindroma lize tumora 20. dana nakon infuzije.
Na početnoj procjeni 28 dana nakon infuzije, 14 od 17 procjenjivih pacijenata postiglo je CR/CRi. Dok su do drugog mjeseca nakon infuzije još dva pacijenta postigla CR/CRi, sa stopom CR/CRi od 94% (16/17). Među pacijentima s CR/CRi, 100% je postiglo negativan status minimalne rezidualne bolesti (MRD) analizom protočne citometrije. Medijan Cmax CAR-T stanica u perifernoj krvi bio je 1.863.601 kopija/μg genomske DNA (raspon od 275.044 do 3.763.587) pomoću qPCR-a, s najduljim trajanjem duljim od 90 dana.
Zaključak: RD13-02, univerzalni CAR-T proizvod koji je dostupan već neko vrijeme, pokazao je prihvatljiv sigurnosni profil i poboljšanu učinkovitost u liječenju R/R CD7 T-ALL/LBL. Značajno je da je 100% pacijenata s CR/CRi postiglo MRD-negativan status, što im je pružilo brže mogućnosti liječenja.
Trenutno se u Kini provode mnoga druga klinička ispitivanja CAR-T-a, a traže se pacijenti. Za konzultacije o novim lijekovima i tehnologijama možete se obratiti Međunarodnom odjelu Onkološke bolnice Južne regije Pekinga.
Broj telefona: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Reference
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Vrijeme objave: 03.12.2024.